Um estudo clínico segue um plano detalhado chamado protocolo.
Esse documento determina:
- objetivo da pesquisa;
- quem pode participar;
- tratamento ou intervenção estudada;
- exames necessários;
- frequência de consultas;
- dados que serão coletados;
- regras de segurança;
- critérios para interromper ou modificar o tratamento.
O protocolo não é criado depois que o paciente entra.
Ele existe antes do início do estudo e orienta a pesquisa de maneira padronizada.
Por que a pesquisa clínica é necessária?
Antes de uma nova terapia ser incorporada à prática médica, é necessário produzir evidências.
A pesquisa busca responder perguntas como:
O tratamento é seguro?
Qual dose deve ser utilizada?
Ele produz efeito contra a doença?
Funciona melhor do que a estratégia já existente?
Quais efeitos adversos podem acontecer?
Em quais pacientes o tratamento apresenta mais benefício?
É esse processo que transforma uma hipótese científica em evidência clínica.
O que são as fases da pesquisa clínica?
Para novos tratamentos contra o câncer, os estudos são frequentemente organizados em fases.
Cada fase procura responder perguntas diferentes.
Fase 1: segurança e dose
Nos estudos de fase 1, o principal objetivo é compreender segurança, efeitos adversos e dose ou forma adequada de administrar um novo tratamento.
O número de participantes costuma ser menor do que nas fases posteriores.
Em oncologia, esses estudos também observam sinais de atividade contra o câncer.
Fase 2: o tratamento apresenta atividade?
Na fase 2, mais participantes recebem o tratamento para avaliar se existem sinais de benefício contra a doença.
Os pesquisadores continuam acompanhando segurança.
Perguntas frequentes incluem se o tumor diminui, permanece controlado ou se outros indicadores de atividade são observados.
Fase 3: comparação
Na fase 3, um novo tratamento geralmente é comparado com uma estratégia considerada padrão.
Esses estudos envolvem mais participantes.
Em muitos casos, existe randomização.
Isso significa que os participantes são distribuídos entre grupos de acordo com regras previamente definidas, reduzindo vieses na comparação.
Fase 4: depois da aprovação
A fase 4 acontece depois que um medicamento já foi aprovado e está disponível.
Ela permite obter informações adicionais sobre segurança, eficácia e utilização em populações maiores.
O NCI descreve essas quatro fases como etapas com objetivos progressivos, desde segurança e dose nas fases iniciais até comparação e acompanhamento após aprovação.
Todo estudo clínico testa um medicamento novo?
Não.
Pesquisa clínica é um conceito mais amplo.
Estudos podem investigar:
- medicamentos;
- combinações de medicamentos;
- novas sequências de tratamento;
- técnicas cirúrgicas;
- radioterapia;
- estratégias de prevenção;
- métodos diagnósticos;
- qualidade de vida;
- formas de acompanhamento;
- cuidados de suporte.
Portanto, “participar de pesquisa” não significa obrigatoriamente receber uma droga nunca utilizada anteriormente.
O que são critérios de inclusão e exclusão?
Cada protocolo define quem pode participar.
Essas regras são chamadas de critérios de elegibilidade.
Elas podem considerar:
- idade;
- tipo de câncer;
- estágio;
- biomarcadores;
- tratamentos anteriores;
- função de órgãos;
- resultados laboratoriais;
- estado geral;
- presença de determinadas doenças;
- uso de alguns medicamentos.
Esses critérios não existem para escolher quem “merece” participar.
Eles ajudam a proteger participantes e garantir que os resultados possam ser interpretados cientificamente.
O NCI destaca que critérios de elegibilidade reduzem diferenças importantes entre participantes e ajudam a limitar a inclusão às pessoas para as quais o estudo foi desenhado.
Por que alguém pode fazer o pré-cadastro e depois não entrar no estudo?
Porque pré-cadastro não é o mesmo que elegibilidade final.
Essa diferença é essencial.
Em uma primeira análise, o paciente pode parecer compatível.
Depois, exames mais detalhados podem mostrar que algum critério não é atendido.
Isso pode envolver:
- resultado de biomarcador;
- função renal;
- função hepática;
- estágio;
- tratamento realizado anteriormente;
- período desde determinada terapia;
- condição clínica;
- exame de imagem.
Não entrar em um estudo não significa que a equipe “desistiu” do paciente.
Significa apenas que aquele protocolo possui critérios específicos.
Como funciona a triagem?
Antes da inclusão definitiva, existe uma etapa de avaliação.
Ela pode incluir revisão de prontuário, laudos, exames e histórico.
Quando o paciente avança para a triagem formal, outros procedimentos definidos pelo estudo podem ser necessários.
O CEPHO informa que candidatos a estudos precisam apresentar informações relacionadas ao diagnóstico e tratamento, incluindo exames de sangue, imagem e anatomopatológico, e que a participação depende dos critérios de inclusão e exclusão do protocolo.
O que é o consentimento informado?
Antes de participar, o candidato precisa receber informações sobre o estudo.
Esse processo é chamado de consentimento informado.
A equipe deve explicar aspectos como:
- objetivo;
- procedimentos;
- visitas;
- possíveis riscos;
- possíveis benefícios;
- alternativas;
- direitos do participante.
Depois dessa conversa, existe um documento de consentimento.
Assinar não significa abrir mão dos seus direitos.
Também não significa que a pessoa seja obrigada a permanecer no estudo até o fim.
O NCI reforça que o participante pode fazer perguntas e decidir deixar o estudo mesmo após ter assinado o consentimento.
Participar é obrigatório depois de assinar?
Não.
A participação é voluntária.
Consentimento não é um contrato que obriga a pessoa a continuar independentemente do que aconteça.
O participante pode mudar de ideia.
A equipe também pode interromper sua participação caso isso seja necessário por motivos de segurança ou pelos critérios do protocolo.
Pesquisa clínica é segura?
Nenhuma intervenção médica é completamente isenta de risco.
Por isso, dizer que um estudo é “100% seguro” seria incorreto.
O que existe são mecanismos para proteger os participantes e reduzir riscos.
Entre eles estão:
- revisão ética;
- protocolo;
- consentimento;
- critérios de elegibilidade;
- monitoramento;
- registro de eventos adversos;
- Boas Práticas Clínicas.
No Brasil, a Lei nº 14.874/2024 estabeleceu regras para pesquisa com seres humanos e instituiu o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa com Seres Humanos.
A legislação prevê análise ética prévia com foco na dignidade, segurança e bem-estar do participante.
O papel da Anvisa
Para determinados ensaios clínicos com medicamentos e produtos biológicos, a Anvisa também possui atribuições regulatórias.
A RDC nº 945/2024 estabelece diretrizes e procedimentos para ensaios clínicos realizados no Brasil em seu escopo regulatório.
A norma está em vigor desde 1º de janeiro de 2025.
A Anvisa também realiza atividades relacionadas às Boas Práticas Clínicas.
Essas práticas buscam garantir tanto a credibilidade dos dados produzidos quanto a proteção dos direitos, integridade e confidencialidade dos participantes.
O que são Boas Práticas Clínicas?
As Boas Práticas Clínicas são padrões utilizados para organizar e acompanhar a condução de estudos.
Elas abrangem:
- desenho do estudo;
- execução;
- monitoramento;
- auditoria;
- registro;
- análise;
- relato dos resultados.
Para o participante, isso se traduz em procedimentos claros, documentação e mecanismos de segurança.
Para a ciência, significa produzir dados mais confiáveis.
Todo estudo usa placebo?
Não.
Esse é um dos principais mitos sobre pesquisa clínica em oncologia.
Existem estudos com placebo, mas muitos comparam:
- tratamento novo + padrão versus padrão;
- tratamento novo versus tratamento padrão;
- duas combinações diferentes;
- sequências diferentes.
Quando existe placebo, sua utilização precisa estar prevista e explicada no protocolo e no consentimento.
A pessoa deve saber que existe essa possibilidade antes de decidir participar.
Participante pode ficar “sem tratamento”?
Não se deve assumir isso apenas porque existe um grupo de comparação.
O desenho depende do protocolo.
Em câncer, quando existe terapia padrão necessária, os estudos podem comparar uma nova estratégia com o tratamento existente ou adicioná-la ao padrão.
Por isso, a pergunta correta é:
“Quais tratamentos cada grupo receberá?”
Essa informação deve ser esclarecida durante o consentimento.
A pesquisa clínica oferece tratamento gratuito?
Durante um estudo, procedimentos e medicamentos diretamente ligados ao protocolo seguem as responsabilidades previstas na pesquisa.
Mas não é correto afirmar genericamente que toda assistência médica do participante será gratuita.
Cobertura de despesas, transporte, hospedagem e outros apoios também variam entre estudos.
Esses detalhes precisam ser discutidos com a equipe antes da participação.
O participante pode continuar com seu oncologista?
Muitas vezes, sim.
A equipe de pesquisa pode manter comunicação com profissionais envolvidos no cuidado.
Mas isso depende da situação e do protocolo.
Participar de um estudo não significa necessariamente romper com toda a equipe que já acompanha a pessoa.
Por que estudos clínicos são tão importantes em oncologia?
A oncologia evolui continuamente.
Imunoterapias, terapias-alvo e novas combinações que hoje fazem parte da prática clínica foram estudadas antes em protocolos.
Os estudos também ajudam a descobrir:
- quais pacientes se beneficiam mais;
- qual sequência funciona melhor;
- como reduzir toxicidade;
- como tratar resistência;
- como usar biomarcadores.
Em alguns casos, a pesquisa oferece acesso a uma estratégia que ainda está sendo estudada.
Isso não significa garantia de benefício.
É justamente porque ainda existem perguntas que o estudo precisa ser realizado.
O participante está ajudando apenas a ciência futura?
Não necessariamente.
Alguns estudos podem oferecer uma opção relevante para a situação atual do paciente.
Mas o possível benefício individual nunca deve ser prometido.
Pesquisa possui dois componentes ao mesmo tempo:
cuidado com a pessoa que está participando e produção de conhecimento que poderá beneficiar outras pessoas.
Como saber se existe um estudo para o meu caso?
A primeira etapa é ter o diagnóstico bem definido.
Informações importantes podem incluir:
- órgão de origem;
- tipo histológico;
- estágio;
- biomarcadores;
- tratamentos anteriores;
- exames recentes;
- condição clínica.
Depois, essas informações podem ser comparadas com os critérios de estudos abertos.
No CEPHO, existem pesquisas para diferentes tumores sólidos e doenças hematológicas. A instituição mantém uma página de estudos para pacientes e outra voltada a profissionais da saúde.
Que perguntas fazer antes de participar?
Antes de decidir, você pode perguntar:
- Qual é o objetivo deste estudo?
- Qual fase da pesquisa?
- Quais tratamentos posso receber?
- Existe randomização?
- Existe placebo?
- Quantas visitas serão necessárias?
- Quais exames fazem parte do protocolo?
- Quais riscos já são conhecidos?
- Quais alternativas eu tenho fora do estudo?
- Posso desistir depois?
- Quem devo procurar se tiver sintomas?
- O que acontece quando minha participação termina?
Nenhuma dessas perguntas é inadequada.
Fazer perguntas faz parte de uma decisão informada.
Perguntas frequentes
Pesquisa clínica é teste em cobaia?
Não. Pesquisa clínica em seres humanos é regulamentada, segue protocolo, análise ética e consentimento. O participante possui direitos e pode decidir não participar.
Qualquer paciente pode entrar em um estudo?
Não. Cada protocolo possui critérios de elegibilidade.
Quem está em estágio avançado pode participar?
Pode existir pesquisa para doença inicial, localmente avançada ou metastática. Depende do estudo.
Quem já fez tratamento pode participar?
Alguns protocolos permitem e outros exigem tratamentos anteriores específicos. Em outros estudos, o paciente precisa estar sem tratamento prévio naquele cenário.
É possível sair do estudo?
Sim. A participação é voluntária.
O estudo garante que o novo tratamento funciona?
Não. O objetivo da pesquisa é justamente produzir evidências sobre segurança e benefício.
Existe acompanhamento durante a participação?
Sim. O protocolo determina avaliações e monitoramento necessários durante o estudo.
Pesquisa clínica começa com informação
Compreender o que é pesquisa clínica muda a forma como o paciente olha para a possibilidade de participar.
Não se trata de simplesmente “testar um remédio”.
Existe uma cadeia formada por protocolo, análise ética, critérios de seleção, consentimento, acompanhamento e coleta rigorosa de dados.
Para algumas pessoas, um estudo pode representar uma possibilidade a ser discutida junto à equipe médica.
Para outras, determinado protocolo não será adequado.
O ponto central é que a decisão deve ser informada, voluntária e baseada no caso individual.
O CEPHO conduz pesquisas clínicas em oncologia e hematologia. Pessoas com diagnóstico confirmado podem realizar um pré-cadastro para avaliação inicial de compatibilidade com os estudos em andamento.
O pré-cadastro não garante participação.
Gostou do conteúdo?
Não deixe de acompanhar o CEPHO em todas as redes sociais: Instagram, Facebook e LinkedIn.
Andrea Kazumi Shimada
Danielle Mauricio Cabral Amaro